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口服Apremilast可有效改善白塞病患者口腔潰瘍癥狀

2015-07-10 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:土耳其伊斯坦布爾Cerrahpasa醫(yī)學(xué)院副教授GulenHatemi,M.D.說:“白塞病對患者的生活質(zhì)量能夠產(chǎn)生嚴(yán)重的不良影響,而可用的治療藥物有限,因此明確需要新藥來幫助該患者人群。我們感到鼓舞的是,這一重要的II期研究發(fā)現(xiàn)有迅速緩解,而apremilast有望治療這一孤兒病的口腔潰瘍?!?/div>

  II期試驗(yàn)顯示,口服Apremilast對白塞病患者口腔潰瘍的改善迅速且有臨床意義

  第12周時,71%的患者獲得完全緩解,潰瘍消失

  Apremilast同時改善生活質(zhì)量指標(biāo)和活動性口腔潰瘍相關(guān)的疼痛,后者是白塞病的核心表現(xiàn)

  該病屬慢性炎性孤兒病,歐美現(xiàn)有治療藥物有限

  瑞士布德利--(美國商業(yè)資訊)--CelgeneCorporation(NASDAQ:CELG)的全資子公司CelgeneInternationalSàrl今天呈報了apremilast治療白塞病的II期試驗(yàn)(BCT-001)結(jié)果,apremilast是該公司磷酸二酯酶4(PDE4)靶向抑制劑類別中的第一種口服藥。這些結(jié)果在圣迭戈召開的2013年美國風(fēng)濕科學(xué)會(ACR)/風(fēng)濕科健康專業(yè)人員協(xié)會(ARHP)年會上呈報。這些結(jié)果已作為ACR官方新聞節(jié)目的一部分進(jìn)行了報道,該節(jié)目報道的數(shù)據(jù)代表ACR年會上呈報的質(zhì)量最高、最有意義的研究。

  II期試驗(yàn)顯示,口服Apremilast可有效改善白塞病患者口腔潰瘍癥狀

  白塞病是一種罕見的慢性炎性疾病,特征是口腔和生殖器反復(fù)潰瘍、皮膚和眼部病灶(可引起失明)和關(guān)節(jié)炎癥。炎癥也可累及腦和胃腸道。

  這些數(shù)據(jù)今年6月在歐洲抗風(fēng)濕病聯(lián)盟(EULAR)年會上也進(jìn)行了呈報,數(shù)據(jù)顯示,第12周時,apremilast組患者的完全緩解(即無活動性口腔潰瘍)率顯著高于安慰劑組(apremilast組71%;安慰劑組29%;p<0.0001)。第12周時,基線時有生殖器潰瘍的患者(n=16)中,接受apremilast者完全緩解率為100%,接受安慰劑者為50%(p=0.036)。

  土耳其伊斯坦布爾Cerrahpasa醫(yī)學(xué)院副教授GulenHatemi,M.D.說:“白塞病對患者的生活質(zhì)量能夠產(chǎn)生嚴(yán)重的不良影響,而可用的治療藥物有限,因此明確需要新藥來幫助該患者人群。我們感到鼓舞的是,這一重要的II期研究發(fā)現(xiàn)有迅速緩解,而apremilast有望治療這一孤兒病的口腔潰瘍。”

  Apremilast對口腔潰瘍的有益效應(yīng)在2周內(nèi)達(dá)到穩(wěn)定效應(yīng),并隨著患者堅(jiān)持治療而持續(xù)。

  第12周時,apremilast還可改善若干患者自訴的轉(zhuǎn)歸評分,包括《白塞病現(xiàn)癥活動性評定表》(BDCAF)、《白塞綜合征活動性評分》(BSAS)畫畫《白塞病生活質(zhì)量工具》(QoL)。apremilast組的口腔潰瘍疼痛改善也顯著優(yōu)于安慰劑組(apremilast組-44.7&plusmn;24.30;安慰劑組-16.0±32.54;p<0.0001)。

  不良事件(AEs)的類型和嚴(yán)重程度與apremilast已知的安全性特征相同。BCT-001顯示,治療中出現(xiàn)的不良事件(TEAE)、包括重度和嚴(yán)重不良事件(SAEs)以及不良事件所致的停藥,30毫克每天2次(BID)組與安慰劑組相同。apremilast組報告的SAEs均不超過1次。30毫克BID組的5種最常見TEAEs中,2種(頭痛和白塞綜合征/加重)與安慰劑相同,而APR30毫克BID組的惡心、腹瀉和嘔吐較多。

  這一罕見的慢性炎性疾病病因不明,可用治療藥物有限。治療選擇大致依賴于不同受累器官系統(tǒng)的表現(xiàn)。醫(yī)生推薦的治療選擇大致旨在減輕具體的患者癥狀群,可包括非類固醇抗炎藥(NSAIDS)、免疫抑制劑和延緩病程的抗風(fēng)濕藥(DMARDS),這些藥物核準(zhǔn)用于其他適應(yīng)證。

  這些結(jié)果來自于新藥研究。Apremilast未獲準(zhǔn)用于任何適應(yīng)證。

  基于PALACE1、2、3銀屑病關(guān)節(jié)炎的匯總數(shù)據(jù)的新藥申請(NDA)和新藥遞交(NDS)分別于2013年第一和第二季度呈送給美國和加拿大的衛(wèi)生部門。向美國食品藥品管理局遞交的銀屑病NDA以及向歐洲遞交的銀屑病關(guān)節(jié)炎/銀屑病聯(lián)合上市授權(quán)申請(MAA)正在準(zhǔn)備中,將于2013年第四季度呈送。公司目前正在尋求機(jī)會,以便在若干國家申請白塞病適應(yīng)證。

(實(shí)習(xí)編輯:徐潤蘭)

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