今日，施維雅（Servier）、輝瑞（Pfizer）和Cellectis公司聯(lián)合宣布，美國FDA批準了通用型CAR-T療法UCART19IND（InvestigationalNewDrug)資格，可在美國進入臨床發(fā)展，用于治療復發(fā)/難治性急性淋巴細胞白血病適應癥。

　　UCART19是正在開發(fā)用于治療表達CD19的血液惡性腫瘤的同種異體CAR-T細胞療法產(chǎn)品候選物，經(jīng)TALEN基因編輯。最初，UCART19被開發(fā)用于急性淋巴細胞白血?。ˋLL），目前處于1期臨床階段。與現(xiàn)有基于T細胞的自體產(chǎn)品相比較，UCART19具有同種異體、冷凍狀態(tài)、“現(xiàn)成型”等優(yōu)勢來克服當前自體方法限制的潛力。

　　施維雅公司正在贊助關于UCART19的名為CALM的1期階段研究。2015年11月，施維雅從Cellectis獲得了由施維雅和輝瑞共同開發(fā)UCART19的專有權(quán)。CALM臨床試驗于2016年8月在英國開始，它是一個開放標簽的劑量遞增研究，旨在評估UCART19在復發(fā)性或難治性CD19陽性B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。

　　2016年12月14日，國立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬的重組DNA咨詢委員會（RAC）開會審評了UCART19候選物以及CALM臨床方案。2017年2月1日，施維雅公司向FDA提交了IND申請，并獲得了輝瑞公司的支持。有了這項IND批準之后，CALM研究將擴大到美國的多個臨床試驗中心，包括位于德克薩斯州休斯頓的MD安德森癌癥中心。

　　施維雅臨床開發(fā)腫瘤學主任PatrickThérasse博士說道：“UCART19是一個創(chuàng)新的同種異體CAR-T療法，我們非常高興看到施維雅獲得了相關第一個IND批準。B-ALL是一種破壞性的疾病，為了洞察這種新的腫瘤免疫學方法在B-ALL患者中的療效和安全性，CALM這項研究是關鍵。”

　　輝瑞公司CAR-T研究部門副總裁BarbaraSasu女士也評論說：“輝瑞對這種在研CAR-T方法治療ALL和其他B細胞惡性腫瘤的潛力感到興奮。我們很期待有機會在美國進一步研究這種方法。”

　　在2017的前瞻中，諸多業(yè)內(nèi)資深人士認為CAR-T療法將在今年迎來爆發(fā)。今年2月7日，Cellectis公司曾宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA的IND批準，成為第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產(chǎn)品。我們期待越來越多的好消息，祝愿越來越多的CAR-T療法能夠盡快問世，造?；颊摺?/p>