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降膽固醇新藥3期臨床得到FDA認可,上市獲看好

摘要:美國有超過20%的人口,合計約7800萬人伴有升高的LDL-C水平;歐洲則有7300萬人也有升高的LDL-C。作為一家脂質管理公司,Esperion的使命是為患者和醫(yī)生提供方便、互補、具有成本效益的每日一次口服療法,以顯著降低經當前脂質改性療法治療后仍有需求的高LDL-C水平患者。

  今天,生物技術公司EsperionTherapeutics宣布,美國FDA最近通過Esperion的降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)臨床計劃,支持bempedoicacid的降LDL-C適應癥的批準:其全球關鍵性3期臨床研究的試驗設計可以支持降低低密度脂蛋白膽固醇指標的獲批;擬定的降LDL-C適應癥將包括心血管疾病(CVD)高風險患者,特別是那些動脈粥樣硬化心血管疾病(ASCVD)或雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)患者。鑒于這些良好態(tài)勢,Esperion即將于2019年上半年提交針對降低低密度脂蛋白膽固醇指標的新藥申請(NDA)。

  美國有超過20%的人口,合計約7800萬人伴有升高的LDL-C水平;歐洲則有7300萬人也有升高的LDL-C。作為一家脂質管理公司,Esperion的使命是為患者和醫(yī)生提供方便、互補、具有成本效益的每日一次口服療法,以顯著降低經當前脂質改性療法治療后仍有需求的高LDL-C水平患者。據(jù)估計,美國有4000萬高LDL-C患者服用他汀類藥物,其中約5-20%的患者只能耐受小于最低批準日劑量的他汀類藥物,他們被稱為是“他汀類藥物不耐受”群體。Esperion的在研新藥bempedoicacid正是一處于3期臨床開發(fā)中的靶向LDL-C降低療法。

  具備針對性的作用機制,bempedoicacid是領域內首個、口服型、每日一次的ACL抑制劑,通過上調LDL受體來降低膽固醇生物合成和LDL-C水平,還有可能潛在地減少肌肉相關副作用的發(fā)生。Esperion在800多名患者中完成了bempedoicacid的1期和2期研究,已經產生了bempedoicacid作為單一療法,降低LDL-C高達30%的臨床相關結果,與ezetimibe組合降低LDL-C約50%的效果。

  公司有兩個正在開發(fā)的3期產品:1)bempedoicacid(單一療法)口服型一次一日丸劑,和2)bempedoicacid聯(lián)合ezetimibe(BA+EZ)的口服型一天一次的固定劑量組合藥丸。

  在全球關鍵性3期臨床項目成功結束之后,Esperion計劃在2019年上半年提交一項bempedoicacid的新藥申請(NDA),用于LDL-C降低的適應癥。所提出的產品標簽將包括在高膽固醇血癥患者,特別是具有動脈粥樣硬化心血管疾?。ˋSCVD)和/或雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)的心血管疾病高風險患者,作為他汀類藥物最大耐受性的輔助治療,進一步降低LDL-C。

  Esperion的總裁兼首席執(zhí)行官TimM.Mayleben先生說道:“我們非常高興FDA通過了Esperion的降LDL-C開發(fā)計劃。我們經驗豐富的脂質管理團隊已經與監(jiān)管機構和主要顧問密切合作,共同實現(xiàn)這一令人鼓舞的結果。我們一貫認為,bempedoicacid有可能為醫(yī)生提供一個互補且方便的口服治療方案,特別是高膽固醇血癥患者需要進一步降低低密度脂蛋白膽固醇水平。我們將繼續(xù)專注于完成全球關鍵性的3期臨床項目,并預期于2018年第二季度報告長期安全和耐受性研究的優(yōu)秀結果,2018年中期獲得正在進行的3期功效研究的積極數(shù)據(jù)。”

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