來源生物探索

黃斑變性是一種侵害視網膜黃斑部從而影響人的中央視力，并最終導致視力喪失的疾病。北京協(xié)和醫(yī)院陳有信教授曾在一次節(jié)目中說到：全世界大概每年有幾十萬人因為黃斑變性致盲。

目前針對黃斑變性的治療方案包括：藥物治療、光動力療法、手術治療。另有國外研究報道，可通過植入人工視網膜假體，俗稱“電子眼”，治療黃斑變性。

而近日，加州大學伯克利分校(UniversityofCalifornia,Berkeley)的科研人員，另辟蹊徑，為我們提供了一種新方法——基因療法。

他們選擇一種因視網膜退化而導致失明的小鼠作為實驗動物，并將配備有視蛋白（MW-opsin）基因的病毒載體導入小鼠視網膜神經節(jié)細胞中，成功地讓失明的小鼠恢復視力。研究結果以“Restorationofhigh-sensitivityandadaptingvisionwithaconeopsin”為題發(fā)表在《NatureCommunications》雜志上。

科研人員發(fā)現(xiàn)，導入視網膜節(jié)細胞中的視蛋白（MW-opsin）基因可以成功表達視蛋白（圖d，e，f，g），且在光刺激時觀察到MW-opsin四聚體與視紫紅質四聚體有類似的反應（圖b）。

同時，他們還觀察接受基因治療的小鼠對光的反應。他們將失明的小鼠、接受基因治療的小鼠以及正常的小鼠，關在一個特制的籠子里。

失明的小鼠(上)小心地保持在角落和兩側，而接受治療的小鼠(中)幾乎和正常視力的小鼠(下)一樣容易地探索籠子。（備注：橙色的線記錄了小鼠被放進一個籠子后的第一分鐘的運動路線）。

作為這篇文章的作者，加州大學伯克利分校(UCBerkeley)分子和細胞生物學教授、HelenWills神經科學研究所(NeuroscienceInstitute)所長EhudIsacoff說

患有視網膜神經退行性疾病的人，通常的治療方案是減緩其進一步發(fā)展，但通過基因療法，這部分患者有望在幾個月內恢復視力。

同時，有消息稱，這種基因療法，有望三年內在因視網膜退化而失明的人體內進行試驗。